식품의약품안전처 고시 제2014-148호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정이유
생명공학 기술을 이용한 유전자재조합의약품, 세포 치료제, 신물질의약품 및 신물질을 유효성분으로 함유한 복합제제 의약품이 희귀의약품으로 지정‧유지될 수 있도록 희귀의약품 지정기준을 합리적으로 조정하는 한편, 적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는 “델라마니드(Delamanid)” 등을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하려는 것임.

2. 주요내용
가. 생명공학 기술을 이용한 유전자재조합의약품 등의 희귀의약품 지정 또는 유지 기준 개선(안 제2조제1항 및 제5조제2항)
1) 연간 총 생산 또는 수입실적 상한금액 기준으로 인하여 생명공학 기술을 이용한 고가(高價)의 의약품은 희귀의약품으로의 지정 또는 지정유지가 어려움.
2) 최신의 생명공학 기술을 이용한 의약품은 희귀의약품 지정 또는 유지 기준 중 연간 총 생산 또는 수입금액 기준을 적용하지 아니함.
3) 희귀의약품 개발 활성화로 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대됨.
나. 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품 지정(안 별표 1 및 별표 2)
1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함.
2) 현행 오파투무맙(ofatumumab)의 대상질환을 추가하고, 델라마니드(Delamnid) 등 9개 성분을 희귀의약품으로 추가하는 한편 동종 배아줄기세포유래 망막 색소상피세포를 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정함.
3) 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.