가. 개정 사유
○ 대한적십자사 '사람혈액응고제8인자’ 및 파마시아코리아(주)‘소마버트주(페그비소만트)’희귀의약품지정신청 건에 대하여 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 검토한 결과 그 타당성이 인정되었음

○ 희귀의약품지정에관한규정(우리청고시)중 (별표)희귀의약품지정을 개정고시하여 동 성분 및 대상질환을 추가하므로써 안전성·유효성심사 등 허가관리에 적정을 기하고자 함

나. 개정고시 내용

희귀의약품지정에관한규정중 [별표]희귀의약품지정을 다음과 같이 신설한다.

98번 : 사람혈액응고제8인자(폰빌레브란트 인자로서 125IU이상, 250IU이상, 500IU이상)
-대상질환 : 폰빌레브란트 질병 환자의 치료

99번 : 페그비소만트
-대상질환 : 수술 과/혹은 방사선요법 과/혹은 다른 내과적 치료에 적절한 반응을 보이지 않는 환자 또는 이러한 치료가 적합하지 않은 말단비대증환자의 치료에 사용.
치료의 목표는 혈청 IGF-I 수치를 정상화 시키는 것이다.

다. 특이사항
1) 시행일자 : 고시한 날로부터 시행함
2) 입법예고 생략 근거 : 행정절차법 제41조 제1항 단서 조항
3) 규제심사 면제
○ 국무조정실“신설·강화규제 사전심사제도 운영요령”에 의거 동 고시개정은 특정행위를 제한하기 위한 기준 설정이나 기준 고시에 해당되지 않아 신설·규제에 속하지 않음
4) 개정고시 이후, 허가절차 진행을 위한 안전성·유효성심사시 제출자료의 일부가 면제되며, 희귀질환자에 대한 치료기회가 확대됨.