[희귀의약품지정에관한규정중 "별표" 개정고시]

1. 개정사유

○ 희귀의약품지정에관한규정(고시) 제5조 규정에 의거, 식약청장은
1년마다 전년도 수입(생산)실적을 토대로 중앙약사심의위원회 자문을
거쳐 이미 지정된 희귀의약품을 통합(갱신)지정함

- 희귀의약품 지정기준
국내 환자수(유병인구)가 20,000명이하이며, 적절한 치료방법과 대체
의약품이 개발되지 아니한 질환에 사용되는 의약품으로서 원칙적으로
동일제제의 연간 총 수입실적이 백만불(10억원)이하.
다만, 이 규정에도 불구하고 현 의약품 수급체계에 비추어 제한적으로
공급되는 경우 환자 치료에 큰 지장을 초래할 우려가 있다고 인정되는
의약품

2. 주요 골자 : 총 106개 성분 지정

○ '04년도 수입실적 100만불 초과한 '이미글루세라제' 등 7성분 : 재지정
<재지정 사유>
- 현 시점에서 대체의약품이 없어 지정해제시 희귀질환 치료에 차질이
발생할 수 있으며, 일부 품목은 신약허가 전환절차 진행중이므로
금번에는 '희귀의약품' 으로 재지정(지정해제 유보)

○ '04년도 수입실적이 100만불을 초과하였으나, 이미 신약 또는 전문약으로
허가전환된 '인플릭시맵' 등 3개 성분 : 삭제

○ 신규 지정 : 2개 성분('05. 10. 7자 중앙약심 자문결과 타당성 인정)
- 보센탄(대상질환 : 폐동맥고혈압)
- 아지시티딘(대상질환 : 골수이형성증후군)


3. 기타 행정사항

○ 입법예고 및 규제심사 생략
- 희귀질환자들에 정보 및 치료기회를 제공하는 내용으로 신설, 강화
규제 해당하지 않음

○ 시행일 : 고시한날부터 시행함