식품의약품안전처 고시 제2013-188호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정 이유
적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는 “테리플루노마이드(Teriflunomide)(경구제)” 등 3종을 희귀의약품으로 지정하려는 것임.

2. 주요 내용
가. 희귀의약품 3개 성분(제제)를 추가 지정함(안 별표 1)
1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함
2) 다음의 3개 성분(제제)를 희귀의약품으로 추가 지정함
가) “재발형 다발성경화증 치료”에 대해 “테리플루노마이드(Teriflunomide)(경구제)”
나) “혈액투석환자의 소양증 개선(기존 치료에서 효과가 불충분한 경우에 한함)”에 대해 “날푸라핀염산염(Nalfurafine hydrochloride)(경구제)”
다) “만성 C형 간염 환자에서 인터페론 기반 요법의 시작 및 유지를 위한 저혈소판증(투여 시작시 혈소판 수치가 75,000/㎕ 미만) 치료”에 대해 “엘트롬보팍(Eltrombopag)(경구제)”
3) 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨

3. 기타 참고사항
가. 관계법령 : 생 략
나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음
다. 합 의 : 해당기관 없음
라. 기 타 : 1) 희귀의약품 지정에 대해서는 행정예고 생략
2) 규제심사 : 규제 신설․강화 없음