식품의약품안전청 공고 제2014-205호

희귀의약품 지정에 관한 규정(식품의약품안전처 고시 제2014-127호, 2014. 6. 16.)을 일부 개정함에 있어 국민에게 미리 알려 의견을 수렴하고자 그 취지, 개정 이유 및 주요 내용을 행정절차법 제46조에 따라 다음과 같이 공고합니다.

2014년 7월 22일

식품의약품안전처장


희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안) 행정예고
1. 개정이유
생명공학을 이용한 유전자재조합의약품, 세포치료제 및 신물질의약품 또는 신물질을 유효성분으로 함유한 복합제제 의약품이 희귀의약품으로 지정‧유지될 수 있도록 기준을 합리적으로 조정하는 한편, 적용대상이 드물고 대체의약품이 없어 긴급히 도입할 필요가 있는 “델라마니드(Delamanid)(경구제)” 등 11종을 (개발단계)희귀의약품으로 지정하려는 것임.
2. 주요내용
가. 생명공학 기술을 이용한 유전자재조합의약품 등에 대한 희귀의약품 지정(유지) 기준의 합리적 제도 도입(안 제2조제1항 및 제5조제2항)
1) 희귀의약품 지정 시 생산(수입) 상한금액 기준으로 최신 생명공학 기술에 기반한 제품 등 고가(高價)의 희귀의약품은 지정 또는 지정유지가 어려움.
2) 최신 생명공학 기술에 기반한 제품 등은 희귀의약품 지정(유지) 기준 중 생산(수입) 상한금액 기준을 적용하지 아니함.
3) 희귀의약품 개발 활성화로 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대됨.
나. 희귀의약품 11개 성분(제제)을 추가 지정(안 별표 1 및 안 별표 2)
1) 적용대상이 드물고, 적절한 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선되어 긴급히 도입할 필요가 있는 희귀의약품을 추가 지정함.
2) 10개 성분(제제)을 희귀의약품으로 추가 지정하고 1개 성분(제제)을 개발단계 희귀의약품으로 지정함.
3) 희귀의약품 지정이 확대됨에 따라 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.
3. 의견 제출
「희귀의약품 지정에 관한 규정」 일부개정고시(안)에 대하여 의견이 있는 단체 또는 개인은 2014년 8월 16일까지 다음 사항을 기재한 의견서를 식품의약품안전처장(우편번호 : 363-700, 주소 : 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처, 참조 : 의약품정책과, 전화 043-719-2672, 팩스 043-719-2606)에게 제출하여 주시기 바랍니다.
가. 예고사항에 대한 항목별 의견(찬․반 여부와 그 이유)
나. 성명(단체의 경우 단체명과 그 대표자의 성명), 주소 및 전화번호
다. 기타 참고사항